전략

최신의 가장 발전된 후보인 GENEX-3는 초기 코호트 데이터 평가 후 심부전 치료를 위해 평가되고 있는 세계 최초의 3중 이펙터 유전자 약물 후보 중 하나입니다. 심부전의 여러 경로를 표적으로 하는 인간 S100A1, SDF-1a 및 VEGF-165 유전자의 지속적인 발현을 촉진하기 위해 만들어진 비바이러스성 삼중 이펙터 플라스미드입니다. 최근 좌심실판정맥박막증후군 외래 심부전 환자를 대상으로 역행성 관상동 정맥주사제 GENEX-3의 안전성과 실용성을 알아보기 위한 1상 임상시험이 진행됐다. GENEX-3의 1상 시험에서 6개월간 추적 조사한 데이터에 따르면 이 연구가 GENEX-3의 안전성과 타당성을 평가하는 데 필요한 1차 평가변수를 충족한 것으로 나타났습니다.

과학적 플랫폼

유전자 요법은 치료용 단백질을 암호화하는 유전자를 체내 세포에 도입하기 위해 벡터라고 하는 수송 시스템을 사용합니다.

• 새로운 3중 이펙터를 활용한 심장 표적 유전자 치료
• 초기 인간 임상 시험 승인
• 지금까지 GENEX-3와 관련된 건강 또는 보안 위험은 보고되지 않았습니다.
• 좌심실 박출률(LVEF) 및 6분 보행 테스트(6MWT) 성능 개발 장려
• GENEX-3의 초기 임상 1상 시험 등록 및 관리가 완료되었습니다.
• 정교한 심혈관 유전자 치료법의 확장과 함께 GENEX-3를 발전시키기 위한 자금원을 조사합니다.

저희 회사는 심부전의 유전자 치료에 대해 평가되고 있는 다유전적 조사 치료 옵션인 GENEX-3의 초기 테스트에서 6개월 추적 정보를 제공하게 된 것을 기쁘게 생각합니다. GENEX-3 유전자 요법은 인간 SDF-1α, VEGF165 및 S100A1 유전자 생성물로 구성된 비바이러스성 플라스미드를 포함하며, 이들은 각각 전구 세포 모집, 혈관신생 및 칼슘 취급에 영향을 미칩니다. 이 유전자 요법은 심근 리모델링의 기본 분자 변형을 표적으로 삼고 역행성 관상동맥동 주입(RCSI)을 통해 심실로 전달됩니다.

1상의 주요 목표는 LVAD 환자의 심근에 대한 GENEX-3 주입의 안전성을 평가하고 RCSI에 대한 안전성과 타당성을 입증하는 것입니다. 또한 이 연구는 6MWT 기간 및 거리, 삶의 질 개선과 같은 2차 결과를 평가할 것입니다.

만성 심부전 환자 12명이 코호트 1(70mg/30ml; n=6) 또는 코호트 2(70mg/70mL; n=6)의 일부로 GENEX-3를 투여 받았습니다. 연구의 1차 종점은 GENEX-3의 안전성과 생존 가능성을 평가하는 것이었고 환자 중 10명은 6개월 추적 조사를 받았습니다. GENEX-3의 주입은 약물과 관련된 부작용 없이 일반적으로 안전했지만 한 가지 심각한 사건은 절차에 기인했습니다.

2차 평가변수의 예비 평가에서 검증된 임상 결과 평가 도구로 측정한 총 점수에서 최소 6점 상승이 6개월 추적 후 평가 가능한 환자의 절반에서 관찰되었습니다. 이 그룹에는 코호트 1의 4명의 환자와 코호트 2의 1명의 환자가 포함되었습니다. 또한 평가 가능한 개인의 절반은 6개월의 치료 후 치료 전 기준선보다 6MWT에서 50미터 이상 개선되었습니다.

저희 심장 전문의와 심부전 분야의 주요 오피니언 리더들은 데이터가 LVAD를 받고 있는 만성 심부전 환자에서 GENEX-3의 우수한 내약성을 뒷받침한다고 보고했습니다. 또한, 이 환자들이 6개월의 치료 후 환자가 보고한 결과가 개선되었다는 긍정적인 징후가 있습니다. 우리는 GENEX-3가 1차 안전성 및 타당성 종점을 충족하고 2차 종점의 잠정적 평가가 6개월 치료 후 삶의 질.