환자 및 가족

환자 지원을 위한 유전자 치료

우리의 연구 개발 파이프라인은 치료 수요가 높은 질병으로 고통받는 사람들에게 생명을 바꾸는 유전자 치료제를 제공한다는 목표에서 영감을 받았습니다.

환자 지원

행심요법은 최근 유전자 치료 연구 및 잠재적 치유 치료법의 돌파구를 통해 잠재적으로 이익을 얻을 수 있는 환자 옹호 단체, 개인 및 그 가족을 지원하기 위한 협력 프로그램을 만들었습니다. 우리의 목표는 환자의 목소리를 중심으로 치료, 기술, 규제 요구 및 공공 정책을 발전시키는 것입니다.

저희 프로그램은 환자의 삶의 질 향상이라는 목표와 보다 저렴한 비용으로 보다 효과적인 유전자 치료법을 시장에 제공하겠다는 약속에서 동기를 부여받았습니다.

• 환자와 가족의 의견과 관점을 통합하여 임상 연구 개발에 환자와 가족을 대표하도록 합니다.
• 치료 개발 과정 전반에 걸쳐 환자와 협력하는 연구원, 기술자 및 의료 종사자로 구성된 팀을 구성합니다.
• 연구 계획을 설계하여 환자 결과를 극대화하고 새로운 치료법 도입을 촉진합니다.
• 필요한 경우 설명을 얻기 위해 연구팀에 직접 접근할 수 있는 환자 옹호 파트너와 협력합니다.

향후 전망

매일 우리는 실제로 치유할 수 있는 세포 및 유전자 치료법을 만드는 데 열정적입니다. 연구에서 의료 시설의 실제 제공에 이르기까지 우리 팀은 위험이 없고 생산적인 치료법을 발명하는 동시에 삶의 질을 향상시키려는 동기를 부여받습니다. 궁극적으로 우리는 개인이 단 한 번의 치료로 치료할 수 있는 기성 치료제에 접근할 수 있는 세상을 원합니다.

우리의 접근 방식

행심요법에서는 환자 자신의 면역 체계를 활용할 수 있는 혁신적인 방법을 찾기 위해 노력하고 있습니다. 우리는 세포 및 유전자 치료의 새로운 경로를 모색하면서 치료 중 및 치료 후 환자의 안전, 효과 및 삶의 질을 우선시하기 위해 세심한 주의를 기울입니다. 우리는 환자와 의료 서비스 제공자를 위한 최선의 조치를 찾기 위해 최선을 다하고 있습니다.

저희는 어려운 심혈관 질환에 대한 치료법을 제공할 가능성이 있는 제품 후보를 개발하고 있으며 궁극적으로 자가 면역 질환, 전염병 및 기타 상태를 치료하는 데 도움이 될 수 있습니다. 우리는 효능과 삶의 질이 완전히 상반되어서는 안 된다고 생각합니다.

우리의 임무는 실험실에 들어가는 순간부터 환자의 생명을 위협하지 않고 질병을 치료하는 새로운 약을 만드는 것입니다. 우리가 차세대 세포 및 유전자 치료법을 개발함에 따라 환자 경험은 항상 최전선에 있습니다.

확장 액세스 정책

비슷하거나 적절한 대체 요법 옵션을 사용할 수 없는 경우 동정적 사용이라고도 하는 확장된 접근은 즉각적인 생명을 위협하는 상태 또는 심각한 질병이 있는 환자가 연구용 약물 또는 기타 의료 서비스에 접근할 수 있는 가능한 경로입니다. 임상 시험 이외의 치료를 위한 제품.

다음에 모두 해당하는 경우 액세스 권한을 높여야 할 수 있습니다.

• 환자에게 생명을 위협하거나 급박한 위험을 초래할 수 있는 심각한 질병이나 건강 문제가 있는 경우
• 어떤 다른 치료법도 비교 가능하거나 만족스러운 방식으로 질병이나 상태를 적절하게 진단, 추적 또는 관리할 수 없습니다.
• 임상 시험에 환자가 참여할 수 없습니다.
• 환자에 대한 잠재적 이점이 치료와 관련된 잠재적 위험보다 큽니다.
• 연구용 의료 제품을 제공하는 것이 치료 적응증을 위한 의료 제품의 개발 또는 시판 승인에 도움이 되는 임상시험을 방해하지 않습니다.

 

행심요법은 환자를 위한 안전하고 효율적인 치료법을 만들기 위해 최선을 다하고 있으며, 항상 환자의 요구를 먼저 생각합니다. 효과적인 약물 개발과 환자 접근성을 통해 우리의 임무는 동급 최고의 치료법과 유전자 치료법을 환자에게 신속하게 제공하는 것입니다.